モルモット：臨床試験の参加者はリスクを冒していますか
根拠に基づく医療について多くのことを話します。臨床試験の結果に基づいていますが、これらの試験がどのように行われているのか、そして参加者にとってどのような意味を持つのかを理解している人はほとんどいません。 1つは多くのセンサーを備えた未来的な研究室であるように見えます、もう1つは研究が非倫理的または危険であると思われます、なぜならあなたは癌の代わりにプラセボを得ることができるからです。どのメカニズムが臨床試験の患者を保護するのか、そしてなぜ人々がそれらに参加しようとするのかを説明します。
誰が研究をしているのか
大規模な薬の研究は、ほとんどの場合、それらを作成した製薬会社によって行われます。これは、効能と安全性を研究しない限り、誰もが薬を登録することを許可しないためです。新しい分子が作成された瞬間から登録が成功するまでには約15年かかり、さまざまな段階で薬にならない他の何万もの物質が排除されます。実験室での長い仕事の後、前臨床試験は動物でそしてインビトロで、例えば細胞培養で始まります。標準セットは、毒性、さまざまな臓器や組織への影響、受胎能への影響、催奇形性、発がん性、その他のパラメータに関する研究です。最後に、十分なデータを収集した後、会社は臨床研究、すなわち潜在的な薬が人体でどのように機能するかを研究することを始めます。
これは製薬会社にとって刺激的な瞬間です。理論上のデータを好きなだけ信頼することができますが、新しい物質の導入に対して人体がどのように反応するかは誰にもわかりません。第一相（最初の人を含む、最初の人を含む、非常に最初の人を含む）の臨床試験は通常、健康なボランティアの参加で行われます。この段階ではまだ病気の治療における活動を決定することではなく、それは基本的な安全性を確立することについてです。第一相試験は参加者に支払われる唯一の試験です。ほとんどの場合、若い健康な男性が彼らのために選ばれます - そして彼らの中には研究への参加が重要な収入源となる（私たちは1日当たり200-300ドルの額について話すことができます）。
次のフェーズ、2番目と3番目は、すでに実生活に近づいています。研究の第3段階は、最終的にそれが登録されることができるように、薬の効能に関するデータを集めることを目的としています、それ故に、特定の病気を持つ患者はそれに関係します。私たちが喘息のような一般的な病気について話しているならば、参加者の数は世界中で数万人になることができます。同時に研究に参加するために特別な研究室にいる必要はありません - それは一般の診療所または病院で主治医に提供することができます。ロシアでは、さまざまな都市の何百もの医療機関で研究が行われています。
2013年に、私は乳がんと診断されました。手術を受けた後、化学療法と放射線療法が先に進みました。腫瘍センターでは、化学療法の副作用を軽減するために開発された薬、すなわち患者が嘔吐しないように、ひどい疲労やひどい健康状態にならないように開発された薬の臨床試験に参加するよう申し出られました。私は躊躇することなく同意し、新しい薬を試さないことに同意しました。研究の枠組みの中では、化学療法は元の薬で最高の品質のもので、ジェネリック医薬品ではないことを単に理解しました。その結果、研究した薬自体が私にぴったり合っていて、効果は良かったです。登録され販売されていることを私は知っています。
理想的な条件を達成する方法
これは信じがたいことですが、たとえ世界中の何百もの診療所で研究が行われていても、異なった言語が話され、時には異なった治療や診断の基準が使われる国ではこの目的のために、プロトコル - 主要な研究文書 - が最も細かい詳細を記述しています。人が薬を飲んだ後に圧力と脈拍を測定する必要があるならば、プロトコルは正確な測定時間を示します - 例えば、1、3または5分後。これらすべてが違反がないことを意味するのではありません - しかし、定期的なチェックはリスクを最小限に減らすことができます、そしてデータの分析はエラーのリスクも考慮に入れます。
臨床試験では、事象が研究対象の薬物の「副作用」であるように思われるかどうかにかかわらず、患者に起こるすべてのことが絶対に記録されます。髭剃り中の切断は急ぎのせいであり、路上での転倒による骨折は不幸な事故のせいである可能性があります。しかし、すべてのインシデントが記録された場合、薬が手の震えを引き起こし、骨折の脆弱性が増すことで骨折が起こるため、カットが頻繁になっていることが明らかになるかもしれません。
シルデナフィル（現在は勃起不全の治療に使用されている薬）が勃起を維持するのに役立ちます - この薬は狭心症の治療のために開発されました。心臓効果はあまり良くありませんでした、しかし、患者は性的機能を改善することについてしばしば話したので、この事実を無視することは不可能でした。同社はまったく異なるプロファイルでシルデナフィルの開発を引き受けました - そしてこれは製薬業界における革命でした。そして、誰もが「ライフスタイル薬」の業界について話し始めました。ミノキシジルについても同様のことが起こりました。それは、動脈性高血圧症の患者で、発毛を刺激することが判明したときに研究されました。その結果、その薬はハゲの治療に登録されました。
私は4年目から多発性硬化症の治療薬の研究に参加しています。ある時点で、私の通常の治療法は効力を失いました、そして、私が信頼していない（そして私が受け取ったものとそれほど変わらない）国内薬に切り替えるか、新世代薬の臨床試験に参加するかのどちらかでした。私は私の医者を信頼します、彼はすべてをよく説明しました、そして私は同意しました。効果はとても良く、私の健康は良くなりました、私はアクティブです、私はテニスをしています。それは確かに非常に高価になりますが、私はこの薬を使い続けることを望みます（製薬会社は、例えばMHIプログラムの一環として、研究終了後も利用可能になるまで薬を受け取り続ける機会を患者に与えることが多い。 - 編）.
倫理とデザイン
おそらく、臨床試験に関する主な神話は、「医者は患者が何を受け取っているのかわからない」、「あなたは重大な薬の代わりにプラセボを得ることができる」、「自分が何かを経験していることさえ知らない」ということです。しかし、実際にはそうではありません - そして、違反が発生して隠されたままではない場合。研究の秘訣は、忍耐強いインフォームド・コンセントです。通常、ある人は研究が簡単でわかりやすい言葉で書かれた複数ページの文書を受け取り、それを家で簡単に勉強し、状況を親戚と話し合い、そして残りの質問を医者に尋ねることができます。同意書に署名する前に、研究手順を実行することはできません。
患者が何を受けているのかわからない医師にとって、二重盲検法は、参加者も研究者も、どのような種類の治療が行われているのかわからないことを意味します。しかし同時にすべての可能な選択肢が知られています。それらのうちの２つ以上があり得、それらはプラセボ、異なる用量の試験薬、またはいくつかの既知の薬を含み得る。どのような影響や反応が予想される可能性が高いかは事前にわかっています。どの治療を中止することができ、そして中止すべきかについての基準があります、そして緊急事態のために正確に特定の参加者のために使われたものを見つける機会があります。
プラセボは常に使用されるわけではありません。効果的な登録療法がある状況では、治療をせずに患者を放置するのは非倫理的でしょう。そのような治療法が存在しないが、すでに研究の初期段階にある場合、新薬は明らかに効果的であり、研究の過程は変化する可能性があるため、すべての参加者が必要な治療を受けることになります。調査はまた多くのチェックです：集められたデータの質は絶えずモニターされています、違反の有無、そして倫理。重要な新しいデータがある場合、それらは世界中のすべての研究者に報告され、同時に倫理委員会に通知します。研究に変更が加えられた場合、患者は間違いなく彼らについて知ることになり、さらなる参加には書面による同意を再度与えなければならない（またはそれを放棄する）。参加者は誰でも理由を説明せずにいつでも試験を終了することができます。
メリットと害
これまでに観察されたことのない予期せぬ望ましくない反応のリスク、または静脈から血液を採取した後の挫傷または痛みなどの合併症のリスクを含め、すべての可能性のあるリスクがあらかじめ患者に説明されている。各参加者は、それが発生した場合に行われる害をカバーする保険を受ける必要があります。研究に参加するためのお金は支払わない（健康なボランティアの第一段階を除く）が、彼らはしばしば、例えば診療所にいる間の交通費や食料費を補償する。
患者には個人的な利益が見込まれないこともあります - そして、彼らはこのことについてインフォームドコンセントの形で書き、科学に貢献し、そしておそらく将来の医学に役立つ仕事をするよう申し出ます。それでも、新薬の有効性だけでなく、その利点は明らかです。研究参加者はますます注目を集めており、より定期的な検査、国際的な検査室での血液検査や尿検査を受けています（ロシアを含むヨーロッパ各地からの血液試料は、例えばスイスやベルギーに送られるかもしれません）。
適切な研究はどこにありますか
世界の主要な臨床研究データベースはclinicaltrials.govです。ここでは、病気や国の名前など、検索対象を絞り込むことができます。ロシアで実施された研究もウェブサイトclinical-trials.ruに集められています。他の選択肢は大手製薬会社のサイトであり、その大部分はRussifiedページと個々の疾患に関する臨床研究を検索する能力を持っています。
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